№ 4

Декабрь/2022

Russian Traveler 04/2022

В США одобрили применение самого дорогого лекарства в мире

Одна доза стоит 3,5 миллиона долларов.

Федеральное управление по лекарственным средствам США (FDA) одобрило новый препарат для лечения редкого заболевания свертываемости крови. Одна доза препарата будет стоить 3.5 миллиона долларов, что делает его самым дорогим лекарством в мире.

Лекарство под названием Hemgenix представляет собой генную терапию для лечения гемофилии B – редкого генетического заболевания, вызывающего снижение свертываемости крови. Именно такой формой болезни страдал сын последнего императора России Николая II цесаревич Алексей. К наиболее серьезным симптомам болезни относятся спонтанные и повторные кровотечения, которые трудно остановить.

Гемофилия В, как правило, чаще встречается у мужчин, чем у женщин. Хотя точное число установить трудно, по оценкам экспертов, около 8000 мужчин в США в настоящее время страдают от этого заболевания на протяжении всей жизни.

Основное лекарство, которое используют сейчас для лечения гемофилии B в США, обеспечивает пациентов необходимым фактором свертывания крови, но затраты на лечение в течение всей жизни для них очень высоки. Людям с тяжелыми симптомами требуется рутинный и дорогостоящий режим лечения, эффективность которого со временем может начать снижаться.

Исследователи оценивают стоимость жизни каждого взрослого пациента с гемофилией В от умеренной до тяжелой степени примерно от 21 до 23 миллионов долларов.

Hemgenix, с другой стороны, является единоразовым внутривенным препаратом, который сможет обеспечить пациентам полноценную жизнь. Препарат переносится в организм с помощью вектора на основе вируса, который разработан для доставки ДНК к клеткам-мишеням в печени. Эта генетическая информация затем реплицируется клетками, распространяя инструкции для белка свертывания крови, известного как фактор IX.

Hemgenix был проверен в двух исследованиях, которые подтвердили его эффективность и безопасность. В одном эксперименте приняли участие 54 пациента, страдавших тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией. После применения препарата у всех участников повысились уровни активности фактора IX, что снизило потребность в рутинной заместительной терапии.

После прохождения генной терапии частота неконтролируемых кровотечений у пациентов снизилась более чем на 50% по сравнению с исходным уровнем. Побочные эффекты включали головные боли, гриппоподобные симптомы и повышение уровня ферментов в печени. За всеми этими симптомами врачам необходимо следить в будущем.

«Сегодняшнее одобрение предоставляет новый вариант лечения для пациентов с гемофилией B и представляет собой важный прогресс в разработке инновационных методов лечения для тех, кто испытывает тяжелое бремя болезни, связанной с этой формой гемофилии», – Питер Маркс, директор FDA.

Предыдущим рекордсменом среди самых дорогих лекарств была еще одна форма генной терапии – препарат Золгенсма. Он был разработан для лечения больных проксимальной спинальной мышечной атрофией, вызванной нарушением в гене SMN1. Стоимость препарата составляет около двух миллионов долларов.